لنالیدومید در سندرم میلودیسپلاستیک همراه با حذف کروموزوم ۵q

پیش‌زمینه

کم‌خونی شدید و اغلب مقاوم به درمان از ویژگی‌های سندرم میلودیسپلاستیک همراه با حذف کروموزوم ۵q۳۱ است. ما بررسی کردیم که آیا لنالیدومید (CC5013) می‌تواند نیاز به تزریق خون را کاهش دهد و کلون غیرطبیعی ۵q۳۱ـ را در بیماران مبتلا به این اختلال سرکوب کند.

روش‌ها

صد و چهل‌وهشت بیمار ۱۰ میلی‌گرم لنالیدومید را به مدت ۲۱ روز در هر ۴ هفته یا به‌صورت روزانه دریافت کردند. تغییرات خونی، مغز استخوان و سیتوژنتیک پس از ۲۴ هفته درمان با تحلیل قصد درمان ارزیابی شد.

نتایج

از ۱۴۸ بیمار، ۱۱۲ نفر نیاز کمتری به تزریق خون پیدا کردند (۷۶٪؛ فاصله اطمینان ۹۵٪: ۶۸ تا ۸۲) و ۹۹ بیمار (۶۷٪؛ فاصله اطمینان ۹۵٪: ۵۹ تا ۷۴) دیگر به تزریق خون نیاز نداشتند، صرف‌نظر از پیچیدگی کاریوتایپ. پاسخ به لنالیدومید سریع (میانه زمان تا پاسخ ۴٫۶ هفته؛ دامنه ۱ تا ۴۹) و پایدار بود؛ میانه مدت بی‌نیازی از تزریق خون پس از میانه پیگیری ۱۰۴ هفته هنوز به دست نیامده بود. بیشینه غلظت هموگلوبین به میانه ۱۳٫۴ گرم در دسی‌لیتر (دامنه ۹٫۲ تا ۱۸٫۶) رسید، که با افزایش میانه ۵٫۴ گرم در دسی‌لیتر (دامنه ۱٫۱ تا ۱۱٫۴) نسبت به کمترین مقدار پایه پیش از تزریق خون همراه بود. در میان ۸۵ بیمار قابل ارزیابی، ۶۲ نفر بهبود سیتوژنتیک داشتند و ۳۸ نفر از این ۶۲ نفر به پاسخ کامل سیتوژنتیک رسیدند. در ۳۸ نفر از ۱۰۶ بیمار که نمونه‌های متوالی مغز استخوان آن‌ها قابل ارزیابی بود، ناهنجاری‌های سیتولوژیک به‌طور کامل برطرف شد. نوتروپنی متوسط تا شدید (در ۵۵٪ بیماران) و ترومبوسیتوپنی (در ۴۴٪) شایع‌ترین دلایل قطع درمان یا تنظیم دوز لنالیدومید بودند.

نتیجه‌گیری

لنالیدومید می‌تواند نیاز به تزریق خون را کاهش دهد و ناهنجاری‌های سیتولوژیک و سیتوژنتیک را در بیماران مبتلا به سندرم میلودیسپلاستیک همراه با حذف ۵q۳۱ برگرداند. (شماره ClinicalTrials.gov: NCT00065156)